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吳增祥/攝 |
回望2009年，世界各國在科技領(lǐng)域取得多項重大進(jìn)展，深刻地改變著社會經(jīng)濟生活的面貌。從本期開始，本報駐外記者將選取其中與人們生活息息相關(guān)的一系列先進(jìn)技術(shù)成果進(jìn)行報道，以饗讀者。
作為一種潛力巨大的疾病治療方法，基因療法2009年多次給人們帶來驚喜。基因療法領(lǐng)域的進(jìn)展對人類最終戰(zhàn)勝一些罕見疾病具有重要意義，這一點也得到國際權(quán)威科學(xué)期刊——美國《科學(xué)》雜志的認(rèn)可。在《科學(xué)》雜志公布的2009年十大科學(xué)進(jìn)展中，基因療法卷土重來位列其中。
治愈多種罕見疾病
科學(xué)家們2009年利用基因療法治愈了多種罕見疾病——X連鎖腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良、2型萊貝爾先天黑內(nèi)障以及嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷。
X連鎖腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良是一種致命腦部疾病，患者通常為6歲到8歲的男童，他們一般在青春期前就會殞命。法國第五大學(xué)教授帕特里克·奧堡領(lǐng)導(dǎo)的國際團(tuán)隊11月6日在《科學(xué)》雜志上公布研究成果稱，他們利用慢病毒載體向兩名X連鎖腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良患者造血細(xì)胞中引入了一種治療基因，患者的病情在兩年的研究期內(nèi)未進(jìn)一步發(fā)展“這是首次通過基因療法有效治療一種嚴(yán)重腦病，”奧堡表示。
萊貝爾先天黑內(nèi)障是一種罕見眼疾。這種病通常在患者年幼時發(fā)作，患者視網(wǎng)膜細(xì)胞的一種基因發(fā)生變異，致使視力嚴(yán)重下降、眼球活動異常。待到二三十歲時，患者可完全失明。美國賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)學(xué)院研究人員10月24日在英國《柳葉刀》雜志網(wǎng)站發(fā)表文章宣布，他們利用基因療法對12名8歲至44歲的2型萊貝爾先天黑內(nèi)障患者進(jìn)行試驗性治療后，患者的視力開始恢復(fù)。
研究人員將修正基因植入一種已失去功能的感冒病毒中，再將病毒注射入患者眼球內(nèi)。病毒進(jìn)入眼球后感染視網(wǎng)膜患病細(xì)胞，將變異基因“重寫”為正確基因。研究人員說，這一過程類似計算機“特洛伊木馬”病毒感染用戶文件重寫信息。
治療結(jié)果顯示，雖然沒有患者的視力恢復(fù)到正常水平，但所有人的瞳孔對光反應(yīng)測試結(jié)果都提高至少100倍。也就是說，患者瞳孔收縮力增強。其中恢復(fù)最快的4名兒童已經(jīng)可以不借助外力幫助，在一條由暗淡燈光指示的道路上獨立行走。
研究人員說“一名自出生后只能分辨光和影的兒童在接受治療后竟能盯著父親的臉看，父子倆眼下可以一同踢球了�！�
嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷病又稱“泡沫男孩癥”，患者無法對抗感染，通常在很小的時候就會死亡�？茖W(xué)家2009年2月公布的一份對嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷病病童的長期跟蹤研究表明，10個接受基因療法治療的病童中已經(jīng)有8人痊愈。這令相關(guān)媒體高呼基因療法“實現(xiàn)了它的愿望”。
動物實驗取得理想效果
科學(xué)界2009年還利用基因療法在動物實驗中取得理想效果。
法國巴黎亨利—蒙多醫(yī)院研究人員10月份在美國《科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》雜志上報告說，他們在實驗室中利用基因療法治療患帕金森氏癥的短尾猴，改善了短尾猴的運動能力，且未出現(xiàn)常見療法所引起的副作用。
研究人員給患帕金森氏癥的短尾猴植入3個基因，促使其大腦中特定細(xì)胞分泌化學(xué)物質(zhì)多巴胺。接受基因治療后，病猴的運動能力得到極大改善，且治療效果維持了44個月。初步結(jié)果顯示，這種基因療法在動物身上是安全的。
研究人員稱，臨床試驗也已經(jīng)開始進(jìn)行，6名帕金森氏癥患者一年前已開始接受這種基因療法的治療，效果“令人非常鼓舞”。不過，由于目前還有一些技術(shù)問題需要解決，這種基因療法離臨床應(yīng)用仍有一段距離。
研究尚屬初級階段
盡管成果喜人，但研究人員謹(jǐn)慎提示，研究尚屬初級階段，還不清楚參與試驗的患者日后會不會出現(xiàn)基因紊亂的情況。
美國亞利桑那州一名嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷病患者1999年曾在接受基因療法后病逝，另有兩名患者2002年接受基因療法后患上白血病。不過，基因療法領(lǐng)域2009年取得的進(jìn)展讓科學(xué)界再次對其刮目相看。目前，盡管基因療法大多數(shù)還處于研究階段，臨床應(yīng)用仍然較少，但其潛力巨大，應(yīng)用前景非常廣闊。假以時日，人類多種疾病或許通過基因療法均可治愈。
注：基因療法，即利用健康基因來填補或替代某些缺失或病變的基因，這一療法興起于上個世紀(jì)90年代。
基因是生命的設(shè)計圖，因此，當(dāng)基因由于突變、缺失、轉(zhuǎn)移或者不正常擴增而“出錯”時，細(xì)胞制造出來的蛋白質(zhì)的數(shù)量或形態(tài)就會出現(xiàn)問題，人體也就會生病。治療這類疾病的最根本方法，就是找出基因發(fā)生“錯誤”的地方和原因，把它矯正過來，病體自然痊愈。 |